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- アデノ随伴ウイルスベクター (2728d) [ 概要 AAV ]ページ内コンテンツ 概要 AAV 概要 AAV アデノ随伴ウイルスを用いたウイルスベクター。ウイルスベクターとはウイルスのゲノムを利用して任意の遺伝子を発現させる担体（ベクター）の総称で、ウイルスの感染性を無くしたものを用いる。 一本鎖DNAを含む小型の非病原性ウイルスで、遺伝子治療において治療遺伝子を生体内に発現させるための運び屋（ベクター）としてしばしば使用される。
- キムリア点滴静注 (1810d) [ チサゲンレクルユーセル（tisagenlecleucel） ]ページ内コンテンツ チサゲンレクルユーセル（tisagenlecleucel） 作用と効果 用法・用量 生活上の注意 副作用 重大な副作用 その他の副作用 チサゲンレクルユーセル（tisagenlecleucel） 遺伝子治療用 CAR-T細胞治療 （製薬会社：ノバルティスファーマ株式会社） CAR-T細胞治療は、患者由来の免疫細胞（T細胞）の遺伝子組み換えを行い、がん細胞を捉えて攻撃しやすくした上で患者の体内に戻す免疫細胞医療である。 作用と効果 再発または難治性のCD19陽性のB細胞急性リンパ芽...
- コラテジェン筋注用 (1641d) [ ベペルミノゲン ペルプラスミド ]ページ内コンテンツ ベペルミノゲン ペルプラスミド 作用と効果 用法・用量 生活上の注意 副作用 重大な副作用 その他の副作用 ベペルミノゲン ペルプラスミド 遺伝子治療用プラスミドベクター コラテジェン筋注用（製薬会社：田辺三菱製薬株式会社、アンジェス株式会社） 作用と効果 プラスミドに、血管を新生する作用を持つHGF（肝細胞増殖因子）遺伝子を組み込み、それをベクターとして虚血部位に注射することで、細胞内で遺伝子が発現、血管新生が促され血流が確保されて潰瘍を改善するとされる。 標準的な薬物治療の効...
- ハンチントン病 (394d) [ 概要 ]...の進行を遅らせるための治療法や、症状を軽減するための治療法があります。 遺伝子治療 ハンチントン病の原因となるハンチントン遺伝子に対して、遺伝子治療を行うことで病気の進行を遅らせる研究が進められています。遺伝子治療は、遺伝子を修復する方法や、異なる遺伝子を導入する方法などがあります。 抗体治療 ハンチントン病の原因となるタンパク質であるハンチントンの生成を抑制するための抗体治療が研究されています。この治療法は、ハンチントン病の進行を遅らせる可能性があります。 細胞治療 ハンチントン病によって損...
- 先天性無痛無汗症 (3049d) [ CIPA CIP 概要 ]...ことがあります。これらの他、てんかんの合併や、便秘、周期性嘔吐症や起立性低血圧などの自律神経症状の合併が知られています。 薬 （一般名：） 治療法 この病気を完治する治療法は現在ありません。 原因となる遺伝子の変化は分かってきましたが、遺伝子治療は行われていません。 起きてしまった症状に対する対症療法と、外傷や体温異常を予防するための日常生活上でのケアが重要です。外傷の予防に装具や環境の整備、口唇や舌の損傷に対しては保護プレートが有効です。 乾燥肌に対しては、保湿クリームが用いられます。また体...
- 白血病 (1833d) [ 概要 ]...ML）の治療法 薬物療法 分子標的治療薬 化学療法 インターフェロン‐α療法 移植療法 造血幹細胞移植 免疫療法・遺伝子治療 キメラ抗原受容体（CAR）を用いた遺伝子改変Ｔ細胞療法 罹患した著名人 概要 白血病は血液のがんです。血液細胞には赤...幹細胞の提供者（ドナー）が必要で、移植した造血幹細胞に対する拒絶反応を免疫抑制剤で抑えなければなりません。 免疫療法・遺伝子治療 キメラ抗原受容体（CAR）を用いた遺伝子改変Ｔ細胞療法 CAR-T細胞治療 キムリア点滴静注 患者からリンパ球の一種の免...
- 遺伝子検査 (4688d) [ 遺伝子検査 ]...かがわかります。これらを調べるのが遺伝子検査です。遺伝子検査が行われることで、いろいろな遺伝子異常が明らかになり、遺伝子治療も行われるようになっています。 1995年には北海道大学で先天性ADA欠損症（ADAという酵素がないために免疫が働かない病気）に対して、ADAをつくる遺伝子を組み込んだウイルスを体内に送り込んで治療する遺伝子治療が行われています。 遺伝子（DNA） 人間の体は約60兆個の細胞から出来ていますが、その細胞の中心にある核の中には23対46本の染色体が含まれています。 染色体は...
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