グルコシルセラミド合成酵素阻害薬
グルコシルセラミド合成を阻害することにより、脳に脂質が過剰に蓄積するのを抑えて眼球の動き、食べ物の飲み込み、歩行、知能などの障害を改善します。
通常、ニーマン・ピック病C型の治療に用いられます。
通常、成人は1回2カプセル(主成分として200mg)を1日3回服用し、小児では体表面積に合わせて0.47m2以下では1回1カプセルを1日1回、0.47m2を超え0.73m2以下では1回1カプセルを1日2回、0.73m2を超え0.88m2以下では1回1カプセルを1日3回、0.88m2を超え1.25m2以下では1回2カプセルを1日2回、1.25m2を超える場合では1回2カプセル1日3回服用します。症状により適宜減量されます。
必ず指示された服用方法に従ってください。
飲み忘れた場合は、気がついた時にできるだけ早く飲んでください。ただし、次に飲む時間が近い場合は忘れた分は飲まないで、通常の服用時間に1回分を飲んでください。絶対に2回分を一度に飲んではいけません。誤って多く飲んだ場合は医師または薬剤師に相談してください。医師の指示なしに、自分の判断で飲むのを止めないでください。
主な副作用として、下痢、腹部の張り、腹痛、食欲減退、嘔吐、腹部不快感、体重減少、ふるえ、眠気、痙性麻痺(筋肉のつっぱり、こわばりや麻痺)、発疹、睡眠障害[5]、甲状腺機能低下症[6](寒がり、顔全体のむくみ)などが報告されています。
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