ビルトラルセン [ビルテプソ点滴静注]

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ビルトラルセン ^[1]

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤
DMDは、筋肉細胞を支えるジストロフィンタンパク質の遺伝子変異により、正常なジストロフィンタンパク質が産生されず筋力が低下する進行性の遺伝性筋疾患で、主に男児に発症します。

筋肉細胞を支える物質を体内で作れるようにする作用がある。

エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）

通常、ビルトラルセンとして80mg/kgを週1回、1時間かけて静脈内投与する。

Last-modified: 2020-08-26 (水) 11:09:27 (JST) (1344d) by kondo

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