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ムコ多糖症II型治療剤
イズカーゴ点滴静注用は、ライソゾーム病の一種であるムコ多糖症II型(ハンター症候群)に対して、全身症状だけでなく血液脳関門を通過し脳実質細胞に直接の作用します。 脳実質細胞への直接の作用により、中枢神経系症状の改善または進行の抑制の効果があります。
ムコ多糖症II型
通常、パビナフスプ アルファ(遺伝子組換え)として、1回体重1kgあたり2.0mgを週1回、点滴静注する。